Moderna biotehnologija ima alate za uređivanje gena i dizajniranje lijekova, no tisuće rijetkih bolesti ostaju neizliječene. Prema riječima čelnika Insilico Medicine i GenEditBio, nedostajući sastojak su ljudi s potrebnim znanjem koji bi nastavili rad. Umjetna inteligencija postaje multiplikator snage koji omogućava znanstvenicima da se uhvate u koštac s problemima koje je industrija dugo zanemarivala.
Govoreći na Web Summit-u u Kataru, predsjednik Insilica, Alex Aliper, izložio je ciljeve svoje tvrtke da razvije “farmaceutski superinteligenciju.” Insilico je nedavno pokrenuo svoj “MMAI Gym” koji ima za cilj obučiti opće modele velikih jezičnih modela, poput ChatGPT-a i Geminija, da funkcioniraju jednako dobro kao specijalizirani modeli.
Cilj je izgraditi multimodalni, multitasking model koji, prema Aliperu, može istovremeno rješavati mnoge različite zadatke otkrivanja lijekova s nadljudskom točnošću.
“Ova tehnologija je ključna za povećanje produktivnosti naše farmaceutske industrije i rješavanje nedostatka radne snage i talenta u tom području, jer još uvijek postoje tisuće bolesti bez liječenja i tisuće rijetkih poremećaja koji su zapostavljeni,” rekao je Aliper u intervjuu za TechCrunch. “Potrebni su nam inteligentniji sustavi za rješavanje ovog problema.”
Platforma Insilica prima biološke, kemijske i kliničke podatke kako bi generirala hipoteze o ciljevima bolesti i kandidatima za molekule. Automatizacijom koraka koji su nekoć zahtijevali mnogo kemijskih i bioloških stručnjaka, Insilico tvrdi da može pretraživati ogromne dizajnerske prostore, nominirati visokokvalitetne terapeutske kandidate i čak preusmjeriti postojeće lijekove — sve to uz dramatično smanjene troškove i vrijeme.
Nedavno je tvrtka koristila svoje AI modele da identificira mogu li se postojeći lijekovi preusmjeriti za liječenje ALS-a, rijetkog neurološkog poremećaja.
Međutim, uska grla ne prestaju s otkrivanjem lijekova. Čak i kada AI može identificirati obećavajuće ciljeve ili terapije, mnoge bolesti zahtijevaju intervencije na osnovnoj biološkoj razini.
GenEditBio je dio “drugog vala” CRISPR uređivanja gena, gdje se proces pomiče od uređivanja stanica izvan tijela (ex vivo) prema preciznoj isporuci unutar tijela (in vivo). Cilj tvrtke je učiniti uređivanje gena jednostavnom injekcijom izravno u zahvaćeno tkivo.
“Razvili smo vlastiti ePDV, ili inženjerski sustav dostave proteina, koji je sličan virusu,” rekao je suosnivač i izvršni direktor GenEditBio, Tian Zhu. “Učimo iz prirode i koristimo metode strojnog učenja kako bismo otkrili koji virusi imaju afinitet prema određenim vrstama tkiva.”
GenEditBio testira svoje ePDV-ove in vivo u vlažnim laboratorijima, a rezultati se vraćaju u AI kako bi se poboljšala preciznost predikcije za sljedeći krug.
Efikasna, specifična dostava tkivu preduvjet je za in vivo uređivanje gena, kaže Zhu. Ona tvrdi da pristup njezine tvrtke smanjuje troškove i standardizira proces koji je povijesno bio težak za skaliranje.
“To je poput dobivanja gotovog lijeka [koji djeluje] za više pacijenata, što čini lijekove pristupačnijima i dostupnima pacijentima širom svijeta,” rekla je Zhu.
Nedavno je njezina tvrtka dobila odobrenje FDA za započinjanje ispitivanja CRISPR terapije za rožnjačnu distrofiju.
Napredak u biotehnologiji suočava se s problemom podataka. Modeliranje rubnih slučajeva ljudske biologije zahtijeva daleko više visokokvalitetnih podataka nego što istraživači trenutno imaju.
“Još uvijek trebamo više podataka iz stvarnog svijeta koji dolaze od pacijenata,” rekao je Aliper. “Skup podataka je jako pristran prema zapadnom svijetu, gdje se generira. Mislim da trebamo više lokalnih napora za prikupljanje uravnoteženog skupa originalnih podataka.”
GenEditBio primjenjuje sličan pristup u laboratoriju, testirajući tisuće dostavnih nanopartikula paralelno umjesto jednog po jednog. Rezultati se koriste za obuku njihovih modela i sve više za podršku suradnji s vanjskim partnerima.
Jedan od sljedećih velikih napora, prema Aliperu, bit će izgradnja digitalnih blizanaca ljudi za provođenje virtualnih kliničkih ispitivanja, proces koji je “još u fazi nastajanja.”
“Svake godine imamo oko 50 lijekova odobrenih od strane FDA, i trebamo vidjeti rast,” rekao je Aliper. “Povećava se broj kroničnih poremećaja jer starimo kao globalna populacija… Moja nada je da ćemo za 10 do 20 godina imati više terapeutskih opcija za personalizirano liječenje pacijenata.”
